食品加工ღღ，凯发K8ღღ。k8凯发(中国)天生赢家·一触即发ღღ，凯发k8官网入口ღღ，凯发国际娱乐官网入口网址在科技发展进程里ღღ，重大技术突破往往能触发底层逻辑的革新ღღ，推动人类认知边界拓展与实践模式转变ღღ。人工智能作为前沿科技ღღ，以独特算法与强大算力ღღ，推动跨行业革新ღღ。医药领域中ღღ，新药研发因疾病复杂ღღ、流程烦琐等ღღ，长期面临高成本ღღ、长周期ღღ、低成功率困境ღღ。人工智能融入新药研发ღღ，并非简单叠加ღღ，而是在认识论和方法论上创新ღღ，为破解难题提供新路径ღღ，展现出巨大的降本增效潜力ღღ。

　　人工智能的诞生可以追溯至20世纪50年代ღღ。1950年ღღ，著名的图灵测试诞生ღღ；1956年达特茅斯会议被认为是人工智能诞生的标志ღღ，“人工智能”的概念被首次提出ღღ。20世纪以来ღღ，随着深蓝(Deep Blue)ღღ、沃森(Watson)ღღ、阿尔法围棋(AlphaGo)等人工智能程序不断取得突破ღღ，人工智能快速发展ღღ，迎来真正的春天凯发天生赢家一触即发ღღ。

　　聊天生成预训练变换器（ChatGPT）成为人工智能发展的一个重要里程碑ღღ。它将文本序列视为单词或标记序列ღღ，通过学习给定文本序列的概率分布进行预训练ღღ，并根据已有的文本历史来预测下一个可能出现的单词或标记ღღ。ChatGPT可以与用户互动ღღ，进行多种类型的语言任务如文本生成ღღ、文本翻译等ღღ。自发布以来ღღ，ChatGPT已经在实际应用中展现出了巨大的潜力ღღ。

　　2025年1月20日ღღ，深度求索（DeepSeek）正式发布DeepSeek-R1等模型ღღ，摒弃了OpenAI堆砌算力的模型训练方式ღღ，通过采用多层聚合架构（MLA）ღღ、专家混合稀疏结构（MoE）ღღ、混合精度等创新架构与训练方法ღღ，将大模型的训练成本大幅降低至同性能模型的5%~10%ღღ。大模型训练成本的下降降低了行业入局门槛ღღ，同时标志着大模型调用进入平价时代ღღ，对大模型在各领域的应用具有重要价值ღღ。

　　随着芯片算力不断提升ღღ、大模型性能不断迭代和优化ღღ、大模型训练成本大幅降低ღღ，人工智能在各行各业的应用逐步落地ღღ。海外人工智能应用公司发布的财报清晰展现出大模型在财务层面为相关企业带来巨大助力ღღ。经历人工智能（AI）大模型在客户端使用探索后ღღ，人工智能代理ღღ、AI营销ღღ、AI搜索ღღ、AI办公等场景均已体现出从1到N的巨大潜力ღღ。未来ღღ，随着AI与更多行业的融合程度不断加深凯发天生赢家一触即发ღღ，其应用场景将进一步拓展ღღ，其中新药研发有望成为AI的重要应用领域ღღ。

　　医药行业是事关国计民生ღღ、经济发展和社会稳定的战略性产业ღღ，制药行业由于研发投入和市场规模在医疗行业中均占据较大份额ღღ，因此在其中占据重要地位ღღ。但长期以来ღღ，新药开发面临研发时间长ღღ、研发综合成功率低ღღ、研发平均成本不断增加等挑战ღღ。相关数据显示ღღ，2014年到2023年美国创新活性物质从首次专利申请或临床试验到获批的时间均保持在10年以上ღღ，2010年到2023年研发综合成功率围绕10%上下波动ღღ，开发新药的3年滚动平均成本已从1998年的7.2亿美元增加到2023年的37.2亿美元ღღ。

　　人工智能的应用有望提高新药研发过程中多个环节的效率和成功率ღღ，并降低研发成本ღღ，未来发展前景广阔ღღ。知名投资机构方舟投资管理公司近期发布的研究报告显示ღღ，人工智能驱动的药物开发可以将上市时间从13年缩短到8年ღღ，缩短近40%ღღ；将药物研发成本从24亿美元减少至6亿美元ღღ，仅为传统药物研发的四分之一ღღ。目前ღღ，已有实际案例可对此进行部分佐证ღღ：一是晶泰科技是全球领先的AI驱动药物研发公司ღღ，在全球首款获美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市的新冠小分子口服药奈玛特韦片（PAXLOVID）的研发过程中ღღ，晶泰科技团队与辉瑞科学家联手ღღ，仅用6周时间就确认了药物优势晶型ღღ，显著缩短研发周期ღღ，加速药物上市ღღ。二是2021年ღღ，英矽智能提名全球首款由生成式AI完成新颖靶点发现和分子设计的候选药物ISM001-055ღღ，用于治疗特发性肺纤维化ღღ，这款候选药物从立项到被提名临床前候选化合物只用了18个月ღღ，耗时仅为传统药物研发的三分之一ღღ。此外ღღ，根据波士顿咨询公司的研究报告ღღ，AI在提高临床试验成功率方面表现优异ღღ。在I期临床阶段ღღ，AI发现的药物分子有80%至90%的成功率ღღ；在II期临床阶段ღღ，AI发现的药物分子成功率为40%ღღ，与行业历史平均水平相当ღღ。

　　作为引领科技革命和产业变革的战略性技术ღღ，人工智能自2017年以来多次被写入我国政府工作报告ღღ。2024年的《政府工作报告》首次提出开展“人工智能+”行动ღღ，加快形成以人工智能为引擎的新质生产力ღღ。为贯彻落实中共中央ღღ、国务院关于开展“人工智能+”行动的决策部署攵女狂欢ღღ，2024年11月ღღ，国家卫生健康委ღღ、国家中医药局ღღ、国家疾控局联合印发《卫生健康行业人工智能应用场景参考指引》ღღ，明确指出人工智能可以赋能药物研发ღღ，包括智能药物研发ღღ、智能药物临床试验辅助ღღ、智能药品临床综合评价辅助等环节ღღ。2025年《政府工作报告》进一步强调ღღ，持续推进“人工智能 +”行动ღღ。相关政策的出台有望进一步加快人工智能在新药研发领域的应用ღღ。

　　药物开发是一个多方面的过程ღღ，主要涉及几个阶段ღღ，包括靶点识别ღღ、药物发现攵女狂欢ღღ、临床前研究ღღ、临床试验ღღ、监管批准和上市后监测ღღ。疾病的复杂性ღღ、药物开发过程的复杂性ღღ、巨大的化学空间和严格的监管要求均导致新药研发面临高成本ღღ、长周期和低成功率等诸多挑战ღღ。但AI的最新进展ღღ，包括图像识别ღღ、自然语言处理ღღ、计算机视觉等ღღ，已证明其在分析复杂的生物系统ღღ、确认疾病生物标志物和潜在药物靶点ღღ、模拟药物靶点相互作用ღღ、预测候选药物的安全性和有效性以及管理临床试验等方面具有重要价值ღღ。

　　药物靶点是机体内与特定的疾病过程内在相关ღღ，并与药物直接结合以产生相互作用的生物分子ღღ。靶点识别即识别可被药物调节以实现治疗的正确生物分子或细胞通路的过程ღღ，目前靶点识别的方法包括实验法ღღ、多组学法和计算法三类ღღ。其中ღღ，实验法根据亲和力ღღ、化学遗传学和比较分析来确认靶点ღღ；多组学法通过分析各种组学数据集来预测基因与疾病的关联ღღ；计算法通过使用机器学习或基于结构的方法（包括反向对接ღღ、药效团筛选和结构相似性分析）有效地确认潜在靶点ღღ。

　　此外ღღ，AI可用于创建合成数据并据此进行靶点识别ღღ。合成数据是指模拟现实世界模式和特征的人工生成数据ღღ。通过利用人工智能ღღ，可以创建合成数据来模拟各种生物场景ღღ，以解决一些治疗领域试验数据稀缺或难以获得和数据不平衡或有偏差等问题ღღ。因此ღღ，AI的应用有望帮助发现复杂疾病的新靶点和新通路ღღ，为应对复杂疾病做出重大贡献ღღ。

　　随着生命组学ღღ、系统生物学ღღ、结构生物学等新兴学科以及高性能计算攵女狂欢ღღ、大数据分析ღღ、人工智能等信息技术深度融入药物研发ღღ，小分子药物筛选新技术伴随着药物的发现正在不断更新和拓展ღღ，在基于已知活性化合物（Known）的药物发现和高通量筛选（HTS）等传统筛选技术的基础上ღღ，基于结构的药物发现（SBDD）ღღ、基于片段的药物发现（FBDD）ღღ、DNA编码化合物库（DEL）ღღ、蛋白降解靶向联合体（PROTAC）等药物筛选新技术应运而生ღღ。

　　其中ღღ，SBDD是从配体和靶点的三维结构出发ღღ，以分子识别为基础而进行的药物设计方法ღღ。该方法利用计算机辅助药物设计（CADD）等技术ღღ，成本较低ღღ，可从少量化合物筛选获得先导化合物ღღ，显著提高发现命中率ღღ，可直接预测受体和配体的结合能力ღღ。由于SBDD模拟蛋白质如何与小分子相互作用来产生生物效应ღღ，因此被认为在产生候选药物方面更为有效ღღ，主要方法包括虚拟筛选和分子生成ღღ。

　　虚拟筛选通过对化合物库进行评估和排名ღღ，选择最有前景的化合物进行后续的实验验证ღღ，可以被认为是高通量筛选（HTS）等实验生物评估方法对应的计算方法ღღ。AI可加快靶蛋白三维结构的确认ღღ，并用于预测对接姿势和结合亲和力ღღ，有效提高虚拟筛选的效率ღღ。

　　分子生成通过设计新的化学实体ღღ，超越现有化合物库的局限性ღღ，扩展化学空间ღღ。AI技术被引入药物设计领域时ღღ，药学家们主要采用神经网络直接应用于药物分子的生成ღღ，即基于网络的分子生成模型ღღ，依赖于神经网络学习分子的各种属性ღღ，进而生成新的化合物ღღ。在AI驱动药物从头设计的过程中ღღ，可使用不同化合物ღღ、靶点和“药物-靶点”相互作用的数据库来训练AI模型ღღ，如生成对抗网络（GAN）ღღ、递归神经网络（RNN）ღღ、变分自编码器（VAE）等ღღ，这些模型产生新的分子ღღ，随后对其化学有效性ღღ、合成可行性和类药性进行评估ღღ，最终鉴定出新的类药化合物ღღ。

　　在新药研发的过程中ღღ，大部分化合物会因为种种原因最终无法成为药物ღღ，在这些因素中ღღ，药代动力学性质和毒性问题造成的失败率高达50%ღღ，是影响新药研发的关键因素ღღ。药代动力学主要研究体内药物浓度随时间变化的规律ღღ，涉及ADME等方面ღღ，即药物在体内的吸收ღღ、分布ღღ、代谢和排泄过程ღღ。ADME决定了药物在体内的生物利用度ღღ、作用时间长短和所需剂量大小ღღ。除此之外ღღ，毒性与药代动力学也密切相关ღღ，通常与ADME结合起来考虑ღღ，即ADMETღღ。使用人工智能进行ADMET预测主要包括基于描述符的方法ღღ、基于分子图的方法和基于简化分子线性输入规范（SMILES）的方法ღღ，其可以在药物研发的早期阶段及时发现导致化合物难成药的重要特征ღღ，如生物利用度低ღღ、药代动力学不理想ღღ、药物相容性差等ღღ，在药物的筛选ღღ、开发和评价过程中发挥着重要作用ღღ。

　　化学合成是小分子药物发现的瓶颈之一ღღ，是一项技术性很强ღღ、耗时费力的任务ღღ，计算机辅助合成规划（CASP）和有机化合物自动合成可以帮助提高效率ღღ。CASP被用作通过逆向合成分析确定反应路线的工具ღღ，主要任务包括逆向合成ღღ、提供正向反应的条件和反应预测ღღ，AI的快速发展有望使合成阶段加速以及减少新分子实体合成的失败ღღ。此外ღღ，有机化合物自动合成是化学相关领域的前沿技术ღღ，自动化合成与设计ღღ、测试和分析技术相结合形成的自动化药物发现过程称为“设计—制造—测试—分析（DMTA）”循环ღღ，深度学习使DMTA循环的效率显著提高ღღ。

　　菌群标志物作为微生物群落在健康与疾病状态下的特定生物分子或代谢产物ღღ，对于疾病的早期诊断和预防具有重要意义ღღ。传统的菌群标志物识别方法主要依赖于统计方法如t检验ღღ、方差分析等ღღ，对菌群数据进行分析并识别丰度差异的微生物种类或功能基因ღღ。但菌群测序数据存在大量噪声干扰及菌群数据的稀疏性ღღ、高维性和组成性等特征ღღ，给基于菌群丰度的标志物识别和挖掘带来了挑战ღღ。AI通过特征选择和模型训练ღღ，能够识别出与疾病表型具有显著关联的菌群特征攵女狂欢凯发天生赢家一触即发ღღ，挖掘出基于差异丰度分析和共现网络分析所无法发现的潜在模式和复杂的相互作用ღღ，从高维ღღ、复杂的菌群数据中识别出更精确的菌群标志物ღღ，进而提高疾病预测和诊断的准确性ღღ。

　　药物再利用是发掘现有药物在原有适应证之外的新用途ღღ，比开发新药更快ღღ，成本更低ღღ。人工智能能够从庞大复杂的数据中挖掘出信息和规律ღღ，已成为药物再利用的有效工具ღღ，可加快研发速度攵女狂欢ღღ，降低研发成本ღღ。AI应用于药物再利用的方法可分为ღღ：一是基于网络的模型ღღ。强调药物与疾病间关联性的识别ღღ，以揭示药物的潜在治疗机制ღღ；二是基于结构的方法ღღ。通过药物和靶点间结构相互作用的分析实现精确筛选ღღ；三是机器学习/深度学习方法ღღ。利用复杂非线性数据的多维度处理进行候选药物预测ღღ。

　　新药开发是一个漫长ღღ、昂贵ღღ、高风险的过程ღღ。相关数据显示ღღ，新药开发大约一半的时间和投资消耗在临床试验阶段ღღ，而临床试验的高失败率又使其成为新药研发中最困难的一步ღღ。仅有40%左右的化合物可以进入Ⅱ期临床ღღ；进入Ⅱ期临床的化合物中ღღ，大约三分之一能进入Ⅲ期临床ღღ；进入Ⅲ期临床的化合物中ღღ，大约2/3可以获批上市ღღ。上述数据意味着约有90%的化合物会在临床试验阶段被淘汰ღღ。

　　除了在药物发现及临床前阶段的大量应用ღღ，AI在临床试验阶段可用于临床试验设计ღღ、患者招募和临床试验数据处理等ღღ。每项临床试验都对招募患者的适用性ღღ、资格等提出要求ღღ，因此在规定时间内完成招募存在较大挑战ღღ，也是临床试验延迟的主要原因ღღ。86%的临床试验未按时完成患者招募ღღ，近1/3的Ⅲ期临床试验因患者招募问题失败ღღ。AI可以帮助优化患者队列选择ღღ，为患者招募提供帮助并改善患者监测ღღ。

　　国内外众多企业已在“AI+”新药研发领域进行布局ღღ。首先ღღ，国内外涌现出一批优质的AI+新药研发创新企业ღღ。国外较早开始“AI+”新药研发的探索ღღ，爱智药2012年在英国成立ღღ，递归制药公司和仁爱人工智能公司2013年分别在美国和英国成立ღღ。此后不久ღღ，中国的AI制药企业开始崭露头角ღღ，例如晶泰科技成立于2015年ღღ，成立于2014年的英矽智能将全球总部设于香港ღღ。其次ღღ，除上述AI+新药研发创新企业外ღღ，互联网巨头也纷纷利用自身的互联网基础与平台优势进行布局ღღ。谷歌收购深度思维公司（DeepMind）ღღ，英伟达推出克拉拉（Clara）平台ღღ。腾讯开发AI驱动的药物发现与设计平台“云深智药”ღღ，百度成立AI驱动的生命科学平台公司“百图生科”ღღ。再次大型制药企业拥有新药研发的相关数据和经验以及资深的药物专家攵女狂欢ღღ，也在公司内部建立了AI研究团队ღღ。如2019年ღღ，诺华与微软合作攵女狂欢ღღ，成立了AI创新实验室ღღ。

　　在资本市场上ღღ，“AI+”新药研发同样成为关注的焦点ღღ。相关数据显示ღღ，全球“AI+”药物研发融资总金额在经历2023年的大幅下滑之后ღღ，于2024年增长至58亿美元ღღ，增幅约为61%凯发天生赢家一触即发ღღ。2025年1月中旬以来ღღ，美股市场Recursion Pharmaceuticals等AI制药概念股集体上涨ღღ，在港交所上市的晶泰科技同样大涨超50%ღღ。2025年2月初ღღ，知名投资机构ARK Invest的创始人凯西・伍德（Cathie Wood）在接受采访时和发布的研究报告中均表示ღღ，AI赋能医疗保健的潜力被大大低估ღღ，从长远来看ღღ，医疗保健将成为AI最为深远的应用领域ღღ。

　　综上所述ღღ，AI的持续发展使其在各行各业的应用逐步落地ღღ，考虑到新药研发是一个漫长ღღ、昂贵ღღ、高风险的过程ღღ，新药研发有望成为AI的重要应用领域ღღ。AI可以在靶点确认ღღ、药物开发ღღ、临床前研究凯发天生赢家一触即发ღღ、临床试验等新药研发的各个环节发挥作用ღღ，提高研发效率ღღ，缩短研发时间ღღ，节约研发成本ღღ。随着国内外众多企业的布局以及资本市场关注度的提升ღღ，AI在新药研发领域前景广阔ღღ。

　　（作者李冠英为东北证券上海证券研究咨询分公司总经理ღღ，沈新凤为东北证券上海证券研究咨询分公司总经理助理ღღ，赵宇天为东北证券上海证券研究咨询分公司分析师）

　　⑤单士喆等.人工智能在药物再利用治疗新型冠状病毒感染研究中的应用及问题分析[J].中国药理学与毒理学,2024.